靶向遺傳性帕金森病的核酸藥物問世

時間:2019-06-06

  創新連線⋅日本

  日本大阪大學與東京醫科齒科大學開發出可抑制遺傳性帕金森病致病蛋白α-突觸核蛋白積累的核酸藥物,在動物模型上證明其能改善帕金森病的症狀。該藥物在體內穩定性較高,通過與α-突觸核蛋白基因特異性結合並分解來抑制蛋白質的積累。

  帕金森病是一種神經系統退行性疾病,全球大約有1000萬名患者。大約90%的帕金森病為散發性帕金森病,另外10%為遺傳性帕金森病。遺傳性帕金森病患者體內的突觸核蛋白基因存在重複現象。過度產生的α-突觸核蛋白的積累和聚集,被認為是帕金森病的致病原因。此次開發的以遺傳性帕金森病致病基因α-突觸核蛋白基因為靶向的核酸藥物,目的是抑制α-突觸核蛋白積累。

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